Cuộc chạy đua phát triển vắc xin nhanh hơn, phổ biến rộng rãi hơn và chuẩn bị cho đại dịch tiếp theo đã có một bước tiến quan trọng. Công ty công nghệ sinh học Ấn Độ Immunoscript Life Science đã nhận được khoản tài trợ lên tới 8,9 triệu USD từ Liên minh Đổi mới Chuẩn bị Phòng chống Dịch bệnh (CEPI) để thúc đẩy các thử nghiệm lâm sàng về nền tảng vắc xin thế hệ tiếp theo có thể vượt qua một trong những thách thức lớn nhất đối với các chương trình tiêm chủng hiện đại: dây chuyền lạnh.
Khoản đầu tư này rất quan trọng không chỉ đối với lĩnh vực công nghệ sinh học đang phát triển nhanh chóng của Ấn Độ mà còn đối với sức khỏe cộng đồng toàn cầu. Nếu thành công, công nghệ này có thể giúp cung cấp vắc xin RNA đến các cộng đồng ở vùng sâu vùng xa, nghèo tài nguyên, hiện đang thiếu cơ sở hạ tầng lưu trữ ở nhiệt độ cực thấp mà nhiều loại vắc xin mRNA truyền thống yêu cầu. Vào thời điểm các quan chức y tế công cộng lo ngại về các bệnh truyền nhiễm được gọi là “Bệnh X” và khả năng xảy ra đại dịch trong tương lai, những tiến bộ nhằm cải thiện tính sẵn có của vắc xin có thể cũng quan trọng như những tiến bộ về hiệu quả của vắc xin.
Vắc xin RNA (mRNA) là một trong những thành công khoa học nổi bật của đại dịch COVID-19. Các công ty như Pfizer-BioNTech và Moderna đã chỉ ra rằng vắc xin dựa trên RNA có thể được thiết kế, sản xuất và triển khai nhanh hơn nhiều so với nhiều công nghệ vắc xin truyền thống. Ưu điểm của vắc xin RNA đã được chứng minh rõ ràng. Không giống như các phương pháp vắc-xin thông thường, có thể yêu cầu mầm bệnh phát triển hoặc sản xuất một lượng lớn protein, nền tảng RNAi có thể được điều chỉnh tương đối nhanh chóng sau khi có trình tự di truyền của mầm bệnh mới.
Động lực này tạo cơ sở cho Sứ mệnh 100 ngày đầy tham vọng của CEPI, một sáng kiến toàn cầu được các nước G7 và G20, bao gồm cả Ấn Độ, hỗ trợ, nhằm phát triển vắc xin an toàn và hiệu quả chống lại các mối đe dọa dịch bệnh trong tương lai trong vòng 100 ngày kể từ khi xác định được mầm bệnh mới.
Tuy nhiên, phản ứng với Covid-19 cũng làm nổi bật điểm yếu lớn của các công nghệ vắc xin RNA hiện có. Nhiều công thức yêu cầu bảo quản và vận chuyển ở nhiệt độ rất thấp. Việc duy trì các hệ thống dây chuyền lạnh như vậy rất tốn kém, khó khăn về mặt kỹ thuật và thường không thể thực hiện được ở khu vực nông thôn và các nước thu nhập thấp. Kết quả là một nghịch lý. Một số công nghệ vắc xin tiên tiến nhất thế giới vẫn khó triển khai ở những nơi cần chúng nhất.
Một cách tiếp cận khác đối với vắc xin RNA
Nền tảng RNA (saRNA) tự thúc đẩy CLNE™ độc quyền của Immunoscript tìm cách vượt qua trở ngại này. Vắc xin mRNA truyền thống thường bao bọc các phân tử RNA bên trong các hạt nano lipid. Thay vào đó, nền tảng CLNE liên kết RNA trực tiếp với bề mặt bên ngoài của các giọt nhũ tương nano, tạo ra một hệ thống có thể được sấy khô thành bột và được bảo quản trong điều kiện làm lạnh thông thường từ 2°C đến 8°C.
Sự khác biệt này rất quan trọng đối với việc chuẩn bị cho dịch bệnh. Một loại vắc xin có thể được vận chuyển qua chuỗi cung ứng y tế thông thường thay vì hệ thống đông lạnh chuyên dụng có thể cải thiện đáng kể khả năng tiếp cận toàn cầu. Trong trường hợp khẩn cấp, hàng triệu liều có thể được phân phối nhanh hơn ở những khu vực có cơ sở hạ tầng dây chuyền lạnh hạn chế.
Theo Giám đốc Điều hành CEPI, Tiến sĩ Richard Hatchett, việc tiếp cận vắc xin một cách công bằng vẫn là ưu tiên hàng đầu trong các nỗ lực chuẩn bị toàn cầu. Tổ chức này coi vắc xin RNA ổn định nhiệt là một công cụ quan trọng tiềm năng trong việc vượt qua một trong những rào cản chính đối với việc triển khai rộng rãi hơn các công nghệ vắc xin RNA trong thời gian bùng phát dịch bệnh.
Tầm quan trọng của những công nghệ như vậy vượt xa Covid-19. Cộng đồng y tế toàn cầu tiếp tục theo dõi một loạt các mối đe dọa bệnh truyền nhiễm mới nổi. Những năm gần đây đã chứng kiến những đợt bùng phát liên quan đến Mpox, bệnh do virus Ebola, virus Nipah và các mầm bệnh khác có khả năng gây dịch. Danh mục đầu tư của CEPI bao gồm các chương trình nhắm đến nhiều bệnh mới nổi, đồng thời đầu tư vào công nghệ nền tảng để đẩy nhanh quá trình phát triển các loại vắc xin trong tương lai.
Thách thức mà các cơ quan y tế công cộng phải đối mặt là không thể dự đoán chắc chắn mầm bệnh nào sẽ gây ra đợt bùng phát lớn tiếp theo. Đây là nơi công nghệ nền tảng ngày càng trở nên có giá trị. Thay vì xây dựng quy trình sản xuất vắc xin mới từ đầu cho từng mối đe dọa, các hệ thống RNAi tiên tiến có thể cung cấp một khuôn khổ linh hoạt có thể nhanh chóng điều chỉnh sau khi mầm bệnh được xác định và giải trình tự. Mục tiêu không chỉ là phản ứng nhanh hơn mà còn là một mô hình chuẩn bị đại dịch hoàn toàn khác.
Tại sao việc tự điều chỉnh RNA lại quan trọng?
Nền tảng CLNE bao gồm một tính năng đáng chú ý khác: RNA tự sao chép. Không giống như vắc xin mRNA thông thường, công nghệ RNA tự sao chép hướng dẫn tế bào tạo ra các bản sao bổ sung của vắc xin RNA sau khi tiêm. Từ quan điểm thực tế, điều này có nghĩa là lượng nguyên liệu ban đầu nhỏ hơn có thể tạo ra phản ứng miễn dịch kéo dài.
Từ góc độ sức khỏe cộng đồng, điều này mang lại một số lợi ích. Đầu tiên, năng lực sản xuất có thể được mở rộng trong trường hợp khẩn cấp, cho phép sản xuất số lượng lớn vắc xin từ cùng một cơ sở hạ tầng sản xuất. Thứ hai, yêu cầu sản xuất thấp hơn có thể làm giảm chi phí tổng thể. Thứ ba, công nghệ có thể cải thiện khả năng chuẩn bị cho các tình huống bùng phát quy mô lớn khi nhu cầu tăng nhanh. Các nhà nghiên cứu xác định RNA là một trong những công nghệ vắc xin thế hệ tiếp theo hứa hẹn nhất hiện đang được phát triển.
Khoản tài trợ CEPI mới sẽ hỗ trợ nghiên cứu lâm sàng giai đoạn đầu đánh giá cả tính an toàn của nền tảng CLNE và phản ứng miễn dịch do ứng cử viên vắc xin nhắm vào bệnh dại tạo ra. Bệnh dại đóng vai trò là một căn bệnh nguyên mẫu hữu ích vì nó vẫn là mối lo ngại nghiêm trọng về sức khỏe cộng đồng ở nhiều nơi trên thế giới và cũng mang đến cơ hội chứng minh tiềm năng của nền tảng bên ngoài các ứng dụng COVID-19.
Các nhà nghiên cứu có kế hoạch sử dụng các công cụ trí tuệ nhân tạo để tối ưu hóa việc lựa chọn liều lượng trong quá trình nghiên cứu, cho thấy công nghệ kỹ thuật số đang ngày càng được tích hợp nhiều hơn vào các chương trình phát triển vắc xin như thế nào. Sự kết hợp giữa khoa học RNA, sinh học tính toán và sản xuất tiên tiến này phản ánh các xu hướng rộng lớn hơn trong công nghệ sinh học hiện đại.
Tác động ngày càng tăng của công nghệ sinh học Ấn Độ
Sự phát triển này cũng nêu bật vai trò ngày càng tăng của Ấn Độ trong hệ sinh thái vắc xin và công nghệ sinh học toàn cầu. Ấn Độ hiện là một trong những trung tâm sản xuất vắc xin quan trọng nhất thế giới, cung cấp số lượng lớn vắc xin cho thị trường trong nước và quốc tế. Tăng cường đầu tư vào các công nghệ nền tảng tiên tiến có thể củng cố hơn nữa vị thế của đất nước như một trung tâm đổi mới toàn cầu.
Bản thân Immunoscript đại diện cho một phần của sự phát triển rộng lớn hơn của ngành khoa học đời sống Ấn Độ hướng tới y học gen hiện đại, phương pháp trị liệu tiên tiến và công nghệ chăm sóc sức khỏe chính xác. Công ty mô tả sứ mệnh của mình là sử dụng công nghệ sinh học, trí tuệ nhân tạo và khoa học chuyển đổi để giải quyết các thách thức chăm sóc sức khỏe toàn cầu. Đối với Ấn Độ, thành công trong công nghệ RNA thế hệ tiếp theo có thể mang lại cả lợi ích kinh tế và chiến lược, đồng thời góp phần đảm bảo an ninh y tế quốc tế.
Một khía cạnh khác của dự án là tiềm năng của nó vượt xa các đại dịch trong tương lai. Mặc dù nhiều sự chú ý tập trung vào các kịch bản Bệnh X, nền tảng RNA ổn định nhiệt cũng có thể hỗ trợ phát triển vắc-xin chống lại các bệnh hiện có đang tiếp tục gây gánh nặng cho các hệ thống chăm sóc sức khỏe trên toàn thế giới. Về lý thuyết, các công nghệ đơn giản hóa sản xuất, phân phối và bảo quản có thể mở rộng khả năng tiếp cận không chỉ trong trường hợp khẩn cấp mà còn trong các chương trình tiêm chủng thông thường. Ý nghĩa rộng hơn là những đổi mới được phát triển để chuẩn bị cho đại dịch cuối cùng có thể cải thiện việc cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe hàng ngày.
